מחקר להערכת הבטיחות והיעילות של פטריטומאב דרוקסטקאן במשתתפים ילדים עם גידולים מוצקים נשנים או עמידים לטיפול

תת מחקר שלב 1/2 להערכת הבטיחות והיעילות של פטריטומאב דרוקסטקאן במשתתפים ילדים עם גידולים מוצקים נשנים או עמידים לטיפול

A Study of Patritumab Deruxtecan in Pediatric Participants With Relapsed or Refractory Solid Tumors (MK-9999-01C/​LIGHTBEAM-U01)

protocol: NCT06941272  |  MK-9999-01C  |  LIGHTBEAM-U01  |  MOH_2025-05-18_014101

 

תיאור המחקר

במחקר זה נבדקת תרופה ניסיונית חדשה בשם פטריטומאב דרוקסטקן (Patritumab Deruxtecan, HER3‑DXd) בילדים ובני נוער שחלו בסרטן מסוג הפטובלסטומה או רבדומיוסרקומה (RMS), אחרי שהמחלה חזרה (הישנות) או לא הגיבה לטיפולים קודמים. התרופה היא נוגדן המחובר לחומר כימותרפי ומיועדת לזהות חלבון מסוים על תאי הסרטן, להיצמד אליו ולהעביר ישירות לתוכם את החומר הפעיל, כדי לנסות להרוס את התאים הסרטניים.​

המחקר מתקיים בשני שלבים: בשלב הראשון בודקים בעיקר מהו המינון הבטוח בילדים וכמה הם מסוגלים לסבול את התרופה, ובשלב השני בודקים עד כמה הטיפול יעיל, למשל האם הגידול קטן או נעלם. כל המשתתפים יקבלו את פטריטומאב דרוקסטקן בעירוי לווריד אחת ל־3 שבועות, בליווי מעקב צמוד הכולל בדיקות דם, הדמיות ובדיקות רפואיות סדירות, לאורך כמה שנים.

ההתוויה הנחקרת

ילדים ובני נוער עם אחד משני סוגי הגידולים הבאים:

• הפטובלסטומה (hepatoblastoma) מתקדמת או גרורתית.

• רבדומיוסרקומה (Rhabdomyosarcoma, RMS) מתקדמת או גרורתית.

ובשני המקרים – רק אם המחלה חזרה אחרי טיפול קודם (relapsed) או לא הגיבה לטיפולים שקיבלו (refractory), ואין להם אפשרות טיפול סטנדרטית טובה אחרת.

***לחצו כאן להסבר על ניסויים קליניים באונקולוגיה - ארבעה שלבים***

 

תנאי קבלה עיקריים למחקר

• מטופלים עם רבדומיוסרקומה או הפטובלסטומה בשלב מתקדם או גרורתי, שאומתו בבדיקה היסטולוגית, עם מחלה ניתנת למדידה ב‑CT/MRI לפי שיקול דעת החוקר.

• התקדמות מחלה לאחר לפחות טיפול מערכתי אחד נגד רבדומיוסרקומה או הפטובלסטומה, ללא אפשרות טיפול מקובלת ומתאימה אחרת.

• גיל: מתחת ל‑18 שנים בעת מתן ההסכמה מדעת/הצהרת ההסכמה, מכל מין/מגדר.

• הסכמה להימנע מתרומת זרע, ולהימנע מיחסי מין וגינליים או להשתמש באמצעי מניעה במהלך הטיפול ועד 120 ימים לאחר המנה האחרונה.

• אסור להניק במהלך תקופת הטיפול ולפחות 210 ימים לאחר המנה האחרונה.

• משתתפת בעלת פוטנציאל להרות: אינה בהיריון, בדיקת היריון רגישה שלילית, ושימוש בשיטה יעילה במיוחד למניעת היריון.

• זמינות דגימת גידול מארכיון או ביופסיית גידול עדכנית מנגע שלא טופל בקרינה.

• החלמה מתופעות לוואי של טיפולים קודמים לרמה המוגדרת בפרוטוקול או חזרה למצב הבסיס.

• תפקוד כללי בהתאם לסולם התפקוד המוגדר בפרוטוקול.

• תפקוד לבבי תקין בהתאם לקריטריוני המחקר (בסריקות מוגה/אקו‑לב).

• תפקוד מתאים של איברים חיוניים (דם, כבד, כליות וכו') לפי ערכי המעבדה המוגדרים בפרוטוקול.

• למי שיש נשאות ל‑HBsAg: קבלת טיפול אנטי‑ויראלי מתאים נגד נגיף הפטיטיס B.

• זיהום בעבר ב‑HCV: עומס נגיפי שאינו ניתן לזיהוי בעת הסינון.

 

מרכזים רפואיים בהם מתקיים המחקר ופרטי קשר

מרכז רפואי ע"ש ד"ר ח. שיבא, תל-השומר
חוקרת ראשית: ד"ר מיכל ילון
יצירת קשר עם צוות המחקר: 03-5304726, michal.yalon@sheba.health.gov.il
Ilanit.redinsky@sheba.health.gov.il

מרכז רפואי ע"ש רמב"ם
חוקרת ראשית: ד"ר שפרה אש
יצירת קשר עם צוות המחקר: 04-7774718, s_ash@rambam.health.gov.il
 o_trials@rambam.health.gov.il

 

קישור לפרטי המחקר באתר המחקרים הקליניים mytrial של משרד הבריאות