מחקר להערכת הבטיחות והיעילות של זילוברטמאב ודוטין במשתתפים ילדים ובוגרים צעירים עם ממאירויות המטולוגיות או גידולים מוצקים

תת מחקר שלב 1/2 להערכת הבטיחות והיעילות של זילוברטמאב ודוטין במשתתפים ילדים ובוגרים צעירים עם ממאירויות המטולוגיות או גידולים מוצקים מסוימים

 

Substudy 01A: Zilovertamab Vedotin in Pediatric and Young Adult Participants With Hematologic Malignancies or Solid Tumors (MK-9999-01A/​LIGHTBEAM-U01)

Protocol/ID: NCT06395103  |  MK-9999-01A  |  LIGHTBEAM-U01 | MOH_2024-04-15_013375

 

תאור המחקר

תת‑מחקר 01A הוא מחקר סל בינלאומי, רב‑מרכזי, שלב I/II, בתווית פתוחה, עם זרוע טיפולית יחידה של תרופה ניסיונית בשם זילוברטמאב ודוטין (Zilovertamab Vedotin) כטיפול יחידני (מונותרפיה).​
מטרת המחקר היא לקבוע את המינון המומלץ לשלב 2 (RP2D), להעריך את הבטיחות ולבחון הפעילות של התרופה כנגד הגידול בילדים.

המחקר כולל משתתפים מגיל לידה ועד 18 שנים (ועד 25 שנים בסרקומה על שם יואינג), ומתחלק לשני חלקים:

• חלק 1: שלב העלאת מינונים ואימות מינון (dose escalation/confirmation) לקביעת המינון המומלץ לשלב II.​

• חלק 2: שלב הרחבה (גיוס משתתפים נוספים) לבדיקת יעילות (expansion) במינון שנקבע.​

הטיפול בזילוברטמאב ודוטין ניתן בעירוי תוך‑ורידי אחת ל‑21 ימים (פעם בשלושה שבועות) במחזורים חוזרים, עד התקדמות מחלה, רעילות בלתי נסבלת או עמידה על קריטריון אחר להפסקת טיפול.​

ההתוויות הנחקרות

המחקר מיועד למשתתפים ילדים ובוגרים צעירים עם:

• ממאירויות המטולוגיות נשנות או עמידות: לוקמיה לימפובלסטית חריפה של תאי B ולימפומה מפושטת של תאי B גדולים/לימפומה על שם בורקיט (DLBCL/Burkitt).​

• גידולים מוצקים נשנים או עמידים: נוירובלסטומה בילדים וסרקומה על שם יואינג בילדים ובצעירים עד גיל 25.

 

***לחצו כאן להסבר על ניסויים קליניים באונקולוגיה - ארבעה שלבים***

 

תנאי קבלה עיקריים למחקר

• מחלה ממאירה בשלב מתקדם/נשנית/עמידה שאינה ניתנת לריפוי, לאחר כישלון טיפול קודם, או שאין/לא מתאים לה טיפול מקובל בעל תועלת מוכחת.​

• משתתף/ת מכל מין/מגדר, בגיל 1–18 שנים בחלק 1; בחלק 2 – מגיל 6 חודשים ומעלה בעת מתן ההסכמה/הצהרת ההסכמה.​

• זכרים המסוגלים לייצר זרע: מסכימים להימנע מתרומת זרע, ולהתנזר מקיום יחסי מין וגינליים או להשתמש באמצעי מניעה יעילים במשך הטיפול ובמשך פרק הזמן הנדרש לאחר המנה האחרונה.​

• נקבות: אינן הרות או מיניקות, ואינן בעלות פוטנציאל להרות או שמשתמשות בשיטה יעילה במיוחד למניעת היריון, בהתאם להגדרות הפרוטוקול.​

• המשתתף (או נציגו החוקי) חתם על טופס הסכמה מדעת, והמשתתף נתן הצהרת הסכמה מתועדת אם נדרשת.​

• זמינות דגימת רקמת גידול מארכיון או מבדיקת ביופסיה טרייה מנגע שלא טופל בקרינה, לצורך בדיקות מחקריות.​

• החלמה מתופעות לוואי של טיפולים קודמים עד דרגה 1 או חזרה למצב הבסיס (למעט חריגים המותרים בפרוטוקול).​

• ציון תפקוד כללי ≥50 בסולם לנסקי (בילדים) או בסולם קרנופסקי (במתבגרים).​

• תפקוד מתאים של איברים חיוניים (מח עצם, כליות, כבד וכו'), לפי ערכי הסף שהוגדרו בבדיקות המעבדה.​

 

מרכזים רפואיים בהם מתקיים המחקר ופרטי הקשר

מרכז רפואי ע"ש ד"ר ח. שיבא, תל-השומר
חוקר ראשי: ד"ר איתן בן-עמי
ליצירת קשר עם צוות המחקר: 03-5304498, Anna.Rapoport@sheba.health.gov.il

מרכז רפואי ע"ש רמב"ם, חיפה
חוקרת ראשית: ד"ר רות פרץ
ליצירת קשר עם צוות המחקר:  04-7776234, o_trials@rambam.health.gov.il

 

קישור לפרטי המחקר באתר המחקרים הקליניים mytrial של משרד הבריאות