מחקר לבחינת טיפול ניסיוני בטובורפניב לעומת הטיפול הכימותרפי המקובל בילדים עם גליומה בדרגה נמוכה

טיפול ניסיוני בטובורפניב (DAY101) לעומת הטיפול הכימותרפי המקובל במטופלים ילדים עם גליומה בדרגה נמוכה הדורשת טיפול קו ראשון מערכתי

 

DAY101 vs. Standard of Care Chemotherapy in Pediatric Participants With Low-Grade Glioma Requiring First-Line Systemic Therapy (LOGGIC/​FIREFLY-2)

Protocol: NCT05566795  |  DAY101-002  |  MOH_2022-12-08_012227

 

תאור המחקר

מחקר פאזה III, אקראי, דו‑זרועי, בתווית פתוחה, רב‑מרכזי וגלובלי (LOGGIC/FIREFLY‑2), שבודק האם טיפול ממוקד חדש בטובורפניב (DAY101 / tovorafenib) יעיל ובטוח יותר מהכימותרפיה הסטנדרטית בילדים ובצעירים עם גליומה בדרגה נמוכה עם שינוי ב‑RAF, הזקוקים לטיפול קו ראשון מערכתי.​

מנגנון הפעולה של הטיפול הניסיוני (DAY101) הוא לעכב באופן סלקטיבי קינאזות RAF במסלול MAPK, המהווה מנוע מרכזי ברוב הגליומות בדרגה זאת.

הטיפול הניסיוני ניתן פעם בשבוע במחזורי 28 ימים, והטיפול נמשך כל עוד יש תועלת וללא הופעה של רעילות בלתי נסבלת או התקדמות; הכימותרפיה ניתנת לפי אחד מהפרוטוקולים המקובלים עד סיום התכנית או כישלון/רעילות.​ מטרות המחקר העיקריות הן להשוות את שיעור התגובה האובייקטיבית (ORR) בין DAY101 לכימותרפיה, וכן להעריך הישרדות ללא התקדמות, משך תגובה, בטיחות ותפקוד נוירולוגי ותפקודי.

זרוע 1 – DAY101 (tovorafenib):

מונותרפיה פומית, פעם בשבוע, במינון לפי שטח גוף (420 מ״ג/מ״ר, עד 600 מ״ג).​

זרוע 2 – טיפול כימותרפי סטנדרטי (SoC), לפי בחירת החוקר מראש:​

• COG V/C – וינקריסטין + קרבופלטין (פרוטוקול Children’s Oncology Group).

• SIOPe LGG V/C – וינקריסטין + קרבופלטין לפי האגודה האירופית לאונקולוגיה של ילדים.

• וינבלסטין (VBL) כתרופה יחידה.

• קרבופלטין חודשי כתרופה יחידה.

ההתוויה הנחקרת

ילדים, מתבגרים ומבוגרים צעירים מתחת לגיל 25 עם:​

• • גליומה פדיאטרית בדרגה נמוכה (pLGG) או גליומה/גליונאורנל בגדר pLGG.

  • שינוי גנטי מפעיל ב‑RAF (לרוב BRAF fusion או BRAF V600E וכדומה).

  • צורך בטיפול קו ראשון מערכתי (למשל בגלל מחלה שאינה ניתנת לכריתה, מחלה מסתמנת קלינית, או מחלה מתקדמת).

 

***לחצו כאן להסבר על ניסויים קליניים באונקולוגיה - ארבעה שלבים***

תנאי קבלה עיקריים למחקר

• גיל 25 שנים ומטה, עם גליומה בדרגה נמוכה עם מוטציה ידועה המפעילה את הגן RAF.
• אבחנה היסטופתולוגית של גליומה או של גידול גליאונוירונלי.
• נגע מדיד אחד לפחות כמוגדר בקריטריונים של RANO.
• עמידה בהתוויה של טיפול קו-ראשון מערכתי.

 

מרכזים רפואיים בהם מתקיים המחקר ופרטי הקשר

מרכז רפואי שניידר לרפואת ילדים, פתח תקווה
חוקרת ראשית: ד"ר הלן טולדנו
ליצירת קשר עם צוות המחקר: 03-9253507, niranas1@clalit.org.il

מרכז רפואי: מרכז רפואי ע"ש ד"ר ח. שיבא, תל-השומר
חוקרת ראשית: ד"ר מיכל ילון
ליצירת קשר עם צוות המחקר: Anna.Rapoport@sheba.health.gov.il, Ilanit.Redinsky@sheba.health.gov.il

 

לפרטי המחקר באתר המחקרים הקליניים mytrial של משרד הבריאות