מחקר שלב 3, לבחינת טיפול ניסיוני בונטוקלקס לילדים עם לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) נשנית
Venetoclax in Children With Relapsed Acute Myeloid Leukemia (AML)
Protocol/ID: NCT05183035 | ITCC-101/APAL2020D | MOH_2022-10-25_012082
תאור המחקר
מחקר שלב 3, בינלאומי ורב‑מרכזי, שבודק האם הוספת התרופה הממוקדת ונטוקלקס (Venetoclax) לטיפול כימותרפי ללא אנתרציקלינים יכולה לשפר את הסיכוי להישרדות אצל ילדים ובוגרים צעירים עם לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) נשנית. מטרת המחקר היא לבדוק אם הוספת ונטוקלקס ל‑FLA±GO משפרת את שיעור התגובה, את הסיכוי להגיע להשתלת מח עצם ואת ההישרדות (כולל הישרדות ללא הישנות), בהשוואה ל‑FLA±GO בלבד, בנוסף, להעריך את בטיחות השילוב (סוג ותדירות תופעות לוואי) בקרב ילדים ובני נוער.
כל המשתתפים מקבלים כימותרפיה אינטנסיבית המבוססת על פלודרבין + ציטאראבין (FLA) ובחולים עם ביטוי CD33 גם גמטוזומאב אוזוגמיצין (GO); חלקם יקבלו בנוסף ונטוקלקס וחלקם לא, בהקצאה אקראית. זרועות הטיפול:
- זרוע א – כימותרפיה סטנדרטית (ביקורת): Fludarabine + Cytarabine (FLA) ± Gemtuzumab Ozogamicin (GO) במחזורים של 42 ימים, עד שני מחזורי אינדוקציה לפני השתלה.
- זרוע ב – כימותרפיה + Venetoclax (זרוע ניסיונית): אותו משטר FLA ± GO, יחד עם Venetoclax פומי הניתן בימים הראשונים של כל מחזור, במינון מותאם גיל/משקל.
לאחר האינדוקציה והשתלה, ניתן טיפול אחזקה לפי הצורך:
זרוע א: אזציטידין בלבד.
זרוע ב: Venetoclax + Azacitidine, עד 24 מחזורי אחזקה או עד התקדמות/רעילות.
ההתוויה הנחקרת
ילדים, מתבגרים ובוגרים צעירים בגיל 29 ימים עד 21 שנים עם לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) ללא מוטציית FLT3‑ITD פעילה, עם הישנות שנייה לא מטופלת, כשמצבם מאפשר כימותרפיה אינטנסיבית; או הישנות ראשונה לא מטופלת, כאשר אינם יכולים לקבל עוד אנתרציקלינים (למשל עקב פגיעה לבבית).
***לחצו כאן להסבר על ניסויים קליניים באונקולוגיה - ארבעה שלבים***
תנאי קבלה עיקריים למחקר
-
גיל בין 29 ימים ל‑<22 שנים בעת הגיוס.
-
אבחנה של לוקמיה מיאלואידית חריפה נשנית, ללא מוטציית FLT3‑ITD.
-
מצב תפקודי טוב: ECOG 0–2 או ציון לנסקי/קרנופסקי ≥50%, בהתאם לגיל; מטופלים בכיסא גלגלים עקב שיתוק נחשבים ניידים לצורך הערכה.
-
החלמה מתופעות לוואי חריפות של כל טיפול אנטי‑סרטני קודם ועמידה בתקופות ההמתנה המינימליות מטיפולים קודמים כפי שמוגדר בפרוטוקול.
-
תפקוד כלייתי, כבדי ולבבי מספק בבדיקות המעבדה והדמיה.
-
חתימה מתועדת על טופס הסכמה מדעת על ידי המטופל והורה/אפוטרופוס, וכן הצהרת ילד (assent) כאשר נדרש לפי גיל והרגולציה המקומית.
מרכזים רפואיים בהם מתקיים המחקר ופרטי הקשר
מרכז רפואישניידר לרפואת ילדים
חוקרת ראשית: ד"ר שלומית ברזילי
פרטים ליצירת קשר: 03-7426825 / 03-9253507, niranas1@clalit.org.il
bshlomit@clalit.org.il
לפרטי המחקר באתר המחקרים הקליניים mytrial של משרד הבריאות