מחקר שלב 1/2, בתווית גלויה, של קבוצות העלאת מינון והרחבת מינון של SNDX 5613 במטופלים עם לוקמיות חוזרות/עמידות, כולל לוקמיות המכילות סידור מחדש של הגן MLL/KMT2A או את המוטציה נוקלאופוסמין 1 (NPM1)
A Study of Revumenib in R/R Leukemias Including Those With an MLL/KMT2A Gene Rearrangement or NPM1 Mutation (AUGMENT-101)
Protocol/ID: NCT04065399 | SNDX-5613-0700 | MOH_2023-02-19_012359
תאור המחקר
במחקר זה נבדקת תרופה ניסיונית חדשה בשם SNDX‑5613 (רבומניב), למטופלים עם לוקמיות חריפות שחזרו או לא הגיבו לטיפולים קודמים.
התרופה היא מעכבת Menin‑KMT2A, כלומר היא פועלת על מנגנון גנטי מסוים בתוך תאי הלוקמיה שמופעל בלוקמיות עם סידור מחדש בגן KMT2A (MLL) או עם מוטציה בגן NPM1, במטרה לעצור את התרבות של תאי הסרטן ולעודד את הבשלתם לתאים בריאים יותר. מטרת המחקר בשלב 1 היא למצוא את המינון הבטוח והמתאים ביותר של התרופה (העלאת מינון), ובשלב 2 לבדוק עד כמה הטיפול יעיל ובטוח בטווח הקצר והארוך, כלומר מה שיעור התגובה של המחלה ותופעות הלוואי. התרופה הניסיונית ניתנת דרך הפה פעמיים ביום במחזורים בני 28 ימים.
זהו מחקר בתווית פתוחה ועם זרוע אחת בלבד: כל המשתתפים מקבלים את אותה תרופה ניסיונית SNDX‑5613 ללא קבוצת פלצבו, עם ביקורי מעקב תכופים בתחילת הטיפול ובהמשך אחת לכמה שבועות, כולל בדיקות דם, בדיקות לב, בדיקות גופניות ובדיקות מח עצם.
ההתוויה הנחקרת
לוקמיות חריפות חוזרות או עמידות לטיפול (בעיקר AML ו‑ALL), כולל לוקמיות שקיימת מוטציה/סידור מחדש ב‑KMT2A (MLL) או מוטציית NPM1.
***לחצו כאן להסבר על ניסויים קליניים באונקולוגיה - ארבעה שלבים***
תנאי קבלה עיקריים למחקר
- לוקמיה חריפה נשנית או עמידה: - לוקמיה לימפובלסטית חריפה או לוקמיה חריפה עם פנוטיפ מעורב עם טרנסלוקציית MLLr (עוקבה 2א) או - - לוקמיה מיאלואידית חריפה עם טרנסלוקציית MLLr (עוקבה 2ב) או - לוקמיה מיאלואידית חריפה עם מוטציה בגן נוקלאופוסמין-1 (עוקבה 2ג).
- לאחר קבלת הטיפול המקובל: לוקמיה עיקשת אחרי טיפול ראשוני או עם חזרה של לוקמיה בכל זמן לאחר השגת תגובה במהלך הטיפול או אחריו.
*יש לברר את תנאי הקבלה המלאים למחקר מול צוות המחקר.
מרכזים רפואיים בהם מתקיים המחקר ופרטי הקשר
מרכז רפואי ע"ש רמב"ם
חוקר ראשי: ד"ר באהר כריים
ליצירת קשר עם צוות המחקר: 04-7776234, O_trials@rambam.health.gov.il
מרכז רפואי ע"ש רבין, קמפוס בילינסון
חוקר ראשי: ד"ר אופיר וולך
ליצירת קשר עם צוות המחקר: 03-9377920 / galmed@clalit.org.il ,03-9378110
Shiriku1@clalit.org.il
מרכז רפואי ע"ש ד"ר ח. שיבא, תל-השומר
חוקר ראשי: ד"ר יונתן כנעני
ליצירת קשר עם צוות המחקר: 03-5308403, Anna.Rapoport@sheba.health.gov.il
Ilanit.Redinsky@sheba.health.gov.il
מרכז רפואי הדסה עין כרם, ירושלים
חוקר ראשי: ד"ר בועז נחמיאס
ליצירת קשר עם צוות המחקר: IRAB@hadassah.org.il
המרכז הרפואי לגליל, נהריה
חוקר ראשי: ד"ר גליה שטמר
ליצירת קשר עם צוות המחקר: 04-9107301, galias@gmc.gov.il
בית חולים שערי צדק
חוקר ראשי: פרופ' ישי עופרן
ליצירת קשר עם צוות המחקר: einat.l@szmc.org.il
קישור לפרטי המחקר באתר המחקרים הקליניים mytrial של משרד הבריאות