מחקר שלב 3 אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו, של בלקסימניב, ונטוקלקס ואזציטידין לטיפול במשתתפים עם אבחנה חדשה של לוקמיה מיאלואידית חריפה עם שינויים בגן KMT2A או מוטציות בגן NPM1 שאינם מתאימים לכימותרפיה אינטנסיבית
A Study of Bleximenib, Venetoclax and Azacitidine For Treatment of Participants With Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia (AML) (cAMeLot-2)
Protocol/ID: NCT06852222 | 75276617AML3001 | MOH_2025-02-16_013915
תאור המחקר
במחקר זה נבדק שילוב טיפולי חדש לחולים עם לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) שאובחנה לאחרונה, שיש בה שינוי גנטי מסוים (בגן KMT2A או NPM1) ואינם מתאימים לכימותרפיה אינטנסיבית. הטיפול הניסיוני הוא הוספת התרופה בלקסימניב (Bleximenib) – תרופה מכוונת מטרה מסוג מעכב Menin‑KMT2A הניתנת בכדורים – לשילוב הסטנדרטי של ונטוקלקס (Venetoclax) ואזאציטידין (Azacitidine), שנחשב כיום טיפול מקובל לחולי AML שאינם כשירים לכימותרפיה חזקה.
מטרת המחקר היא לבדוק האם הוספת בלקסימניב לשילוב VEN+AZA משפרת את תוצאות המחלה (כמו שיעור הגעה להפוגה, משך ההפוגה והישרדות) לעומת הטיפול הרגיל VEN+AZA עם פלצבו, וכן להעריך את בטיחות הטיפול החדש.
זהו מחקר שלב 3, אקראי, כפול‑סמיות ומבוקר פלצבו: כל המשתתפים מקבלים ונטוקלקס ואזאציטידין, ומחולקים בהגרלה לאחת משתי זרועות
זרוע א׳: בלקסימניב + ונטוקלקס + אזאציטידין
זרוע ב׳: פלצבו + ונטוקלקס + אזאציטידין – כאשר לא המטופלים ולא הרופאים יודעים מי מקבל את התרופה האמיתית ומי פלצבו.
ההתוויה הנחקרת
חולי AML מבוגרים עם אבחנה חדשה, שיש להם סידור מחדש בגן KMT2A או מוטציה ב‑NPM1, ושנחשבים לא מתאימים לכימותרפיה אינטנסיבית.
***לחצו כאן להסבר על ניסויים קליניים באונקולוגיה - ארבעה שלבים***
תנאי קבלה עיקריים למחקר
- קריטריוני הכללה עיקריים: משתתפים יכולים להיכלל במחקר זה רק אם הם עומדים בקריטריונים הבאים. בגיל 18 ומעלה בעת מתן ההסכמה מדעת.
- לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) עם סידור מחדש של גן ליזין N-מתילטרנספראז (KMT2Ar) A2 או גן נוקלאופוסמין 1 שעבר מוטציה (NPM1m), שלא טופלה בעבר, עם לפחות 10% בלסטים במח העצם על פי קריטריוני סיווג הקונצנזוס הבינלאומיים לשנת 2022.
- אינו מתאים לכימותרפיה אינטנסיבית בהתבסס על הקריטריונים שהוגדרו בפרוטוקול.
- על המשתתפים להיות בעלי תפקודי כליות וכבד הולמים.
- משתתפת נדרשת להסכים שלא להרות, להיניק או לתכנן להרות, וכן להשתמש באמצעי מניעה שמצוינים בפרוטוקול במהלך ההשתתפות במחקר זה ולמשך 6 חודשים לאחר המנה האחרונה של טיפול המחקר.
- משתתף גבר חייב להסכים להשתמש באמצעי מניעה המצוינים בפרוטוקול במהלך ההשתתפות במחקר זה ולמשך 6 חודשים לאחר המנה האחרונה של טיפול המחקר.
- חובה לחתום על טופס הסכמה מדעת המציין כי המשתתף מבין את מטרת המחקר ואת ההליכים הנדרשים לצורך המחקר, וכי הוא מוכן להשתתף במחקר.
*יש לברר את תנאי הקבלה המלאים למחקר מול צוות המחקר.
מרכזים רפואיים בהם מתקיים המחקר ופרטי הקשר
מרכז רפואי ע"ש רמב"ם
חוקר ראשי: ד"ר אברהם פריש
ליצירת קשר עם צוות המחקר: 04-7776234, O_trials@rambam.health.gov.il
מרכז רפואי ע"ש רבין, קמפוס בילינסון
חוקר ראשי: ד"ר אופיר וולך
ליצירת קשר עם צוות המחקר: 03-9377920 / galmed@clalit.org.il ,03-9378110
Shiriku1@clalit.org.il
מרכז רפואי ע"ש ד"ר ח. שיבא, תל-השומר
חוקרת ראשית: ד"ר אירינה אמיתי
ליצירת קשר עם צוות המחקר: 03-5308403, Anna.Rapoport@sheba.health.gov.il
Ilanit.Redinsky@sheba.health.gov.il
מרכז רפואי הדסה עין כרם, ירושלים
חוקר ראשי: ד"ר בועז נחמיאס
ליצירת קשר עם צוות המחקר: IRAB@hadassah.org.il
בית חולים שערי צדק
חוקר ראשי: פרופ' ישי עופרן
ליצירת קשר עם צוות המחקר: einat.l@szmc.org.il
מרכז רפואי תל-אביב ע"ש א. סוראסקי
חוקר ראשי: ד"ר יקיר משה
ליצירת קשר עם צוות המחקר: 03-6947568, onco.research.referral@tlvmc.gov.il
katyd@tlvmc.gov.il
מרכז רפואי ע"ש אסף הרופא, צריפין
חוקרת ראשית: פרופ' מיה קורן-מיכוביץ
ליצירת קשר עם צוות המחקר: 08-9778460, avitall@shamir.gov.il
המרכז הרפואי ע"ש ליידי דיויס, הכרמל
חוקר ראשי: ד"ר מאיר פרייס
ליצירת קשר עם צוות המחקר: KlariUz@clalit.org.il
קישור לפרטי המחקר באתר המחקרים הקליניים mytrial של משרד הבריאות